Introduzione

Ogni anno diversi milioni di persone che non hanno accesso ad acqua potabile o protezioni efficaci contro insetti e parassiti si ammalano di un numero svariato di malattie infettive gravi. Nello stesso anno, un numero imprecisato di persone torna a casa con un partner e si trova in un momento di grave imbarazzo non riuscendo ad avere un´erezione.L´unica differenza tra questi due gruppi sta nella capacità dei secondi di pagare per una cura e nell´assoluta povertà dei primi, che preclude loro ogni speranza di potersi permettere farmaci costosi per combattere la loro malattia. Per le prime, fortunatamente, la scienza medica mette a disposizione una cura, il Viagra. Nel secondo caso, la vita si trasforma quasi invariabilmente in attesa della morte.
Le case farmaceutiche giustificano questo stato di cose con gli alti costi che la ricerca impone. 800 milioni di dollari, la cifra spesso citata. In mancanza di un ritorno economico a questo enorme investimento, la ricerca nel campo di malattie terribili e che affliggono l'umanità, come il cancro e le malattie cardio-vascolari, si fermerebbe. Questa almeno la posizione ufficiale. Nel dossier che pubblichiamo, diviso in tre parti, ci chiediamo se questa giustificazione regga alla prova dei fatti. Se lasciar morire milioni di nostri simili che non possono pagarsi le cure sia il terribile costo da affrontare per poterne guarire altrettanti. Attraverso una serie di interviste ad esperti, tra Stati Uniti ed Europa, cerchiamo di dare una risposta alla domanda fondamentale: come si può dare una speranza nuova a tutta la moltitudine di nostri simili le cui sofferenze e malattie, come troppo spesso accade, sono state dimenticate.

Malattie dimenticate (parte I)

Voglio parlare di malattie dimenticate. Malattie dimenticate ma che uccidono milioni di esseri umani ogni anno, malattie che uccidono non perchè sono incurabili, ma perchè chi ne soffre non ha i soldi per pagarsi i farmaci. Ho fatto fatica a trovare un inizio per questo pezzo. Per parecchio tempo ci ho girato e rigirato attorno. Un'inizio adeguato che rispondesse alle regole del giornalismo modello. Trova un caso individuale, una storia personale che esemplifichi un problema generale. Descrivi il particolare per far discutere del generale. Questo vorrebbero le regole in un mondo ideale. Il problema è che purtroppo non viviamo in un mondo ideale e ci sono pochi altri casi come quello delle malattie dimenticate dove ciò risulti altrettanto evidente.

In un mondo ideale tutti dovrebbero avere accesso non dico alla televisione via cavo o alla possibilità di vacanze a prezzi contenuti in spiagge tropicali, ma sicuramente a fonti sicure di acqua potabile, cibo a sufficienza per non morire di fame, educazione e certamente cure adeguate in caso di malattia. Evidentemente non è questo il caso. Il problema di cominciare questo pezzo in maniera ideale è che descrivere il caso singolo, per quanto emotivamente forse più coinvolgente per il lettore, fa a mio avviso perdere di vista l'enormità del problema.

Il dramma di miliardi di esseri umani costretti a vivere con meno di un dollaro al giorno, delle centinaia di milioni che rischiano di morire di fame tutti i giorni e di tutti quelli che non ce la fanno e la tragedia di coloro, e sono anch'essi centinaia di milioni, che ogni giorno corrono il rischio di ammalarsi di una malattia potenzialmente curabile, ma che a causa della loro povertà sono costretti a lasciarsi morire. Per questo io oggi non lo voglio fare e voglio invece parlare di numeri e disperazione, ma anche di speranza che qualcosa possa essere fatto se finalmente ognuno di noi si rendesse conto che è nostro dovere morale non girare lo sguardo dall'altra parte.

Cosa sono le malattie dimenticate allora?

Secondo Medici Senza Frontire (MSF), le malattie dimenticate si possono dividere in due gruppi. Da una parte malattie come la malaria e la tubercolosi, diffuse principalmente nei paesi poveri ma che avendo un qualche mercato nei paesi ricchi beneficiano di un'attività di ricerca, seppur limitata. Dall'altra, la Tripanosomiasi Umana Africana (comunemente conosciuta come malattia del sonno), la Tripanosomiasi Americana (Chagas), la dengue, la Leihsmaniasi e la lebbra, solo per citarne alcune, che colpiscono quasi esclusivamente le popolazioni dei paesi in via di sviluppo, troppo povere per avere accesso ad un qualunque tipo di trattamento. Non rappresentando un potenziale mercato, queste ultime non sono prese in considerazione nelle attività di Ricerca e Sviluppo delle case farmaceutiche.

Può aiutare considerare il caso della malattia del sonno, una condizione, è bene sottolineare, relativamente meno diffusa di altre. Più di 50 milioni di persone in 36 paesi dell'Africa sub-Sahariana sono quotidianamente a rischio di contrarre la malattia. Interpellata sulla diffusione del problema, L'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) non può fornire dati certi.

Di sicuro si sa che almeno 50.000 persone la contraggono ogni anno, ma la mancanza di un vero sistema di monitoraggio fa stimare agli esperti che il numero di casi debba essere almeno dieci volte superiore e in aumento costante se, come ci viene detto, ci troviamo all'inizio di una nuova epidemia. Nelle parole di Michael Barrett dell'Università di Glasgow, "è una malattia causata da parassiti trasmessi dal morso della mosca tsetse e passati dal sangue al cervello sconvolgono il ritmo del sonno, ti conducono alla pazzia e poi ti uccidono". In mancanza di trattamento la malattia è infatti invariabilmente fatale. Le uniche cure disponibili sono farmaci per la maggiorparte risalenti alla prima metà del secolo scorso. Sono farmaci tossici, alcuni a base di arsenico. Così, se il paziente non viene ucciso dal parassita, in molti casi è il farmaco stesso a finirlo.

Come si diceva, questa è solo una delle malattie cosiddette dimenticate, e nemmeno la più diffusa. Se si mettono insieme i numeri di tutte le malattie che affliggono esseri umani sfortunati abbastanza da essere nati nel posto sbagliato, a comiciare dai malati di AIDS dell'Africa, a coloro che ogni anno sono colpiti dalla malaria e via via tutte le altre malattie, le cifre sono spaventose. Si parla letteralmente di centinaia di milioni di uomini, donne e bambini condannati a morire delle più svariate patologie.

È chiaro che si potrebbe continuare a discutere per lungo tempo su tutte le ragioni di questa situazione, ma la più immediata è la povertà di questa massa dimenticata che fa si che la maggior parte delle case farmaceutiche mondiali non veda alcuna ragione nell'investire nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di nuove cure. Dopotutto, dicono i responsabili dell'industria, lo sviluppo di un nuovo farmaco costa in media 800 milioni di dollari. A fronte di questo investimento, le compagnie devono avere un qualche tipo di ritorno, altrimenti non avrebbero i fondi per continuare nello sviluppo di cure innovative per tutta una serie di altre malattie che affliggonoanche loro milioni di persone, tutti coloro che vivono nella parte ricca del pianeta.

Sembrerebbe una storia già nota, chi ha i soldi se la gode, gli altri si arrangino.

Per comiciare a capire meglio i meccanismi economici che si nascondono dietro lo sviluppo di nuovi farmaci go parlato con Merrill Goozner, Direttore dell'Integrity in Science Project al Center for Science in the Public Interest di Washington. Goozner, venti anni alle spalle di ricerca sull'argomento, è uno dei critici più accesi dell'attuale funzionamento del settore farmaceutico privato, anche se non risparmia le sue frecciate alla direzione che la ricerca pubblica sta prendendo negli Stati Uniti. Recentemente ha pubblicato un libro dal titolo The $800 Million Pill: the truth behind the cost of new drugs, in cui Goozner descrive un'industria che in questi anni ha perso di vista il suo fondamento etico.

Le compagnie più importanti puntano soprattutto ad una fetta dei mercati più lucrativi: pillole contro l'indigestione, anti-colesterolo, anti–ipertensivi, antidepressivi e pillole contro l'impotenza. La spesa nel campo delle malattie infettive è in forte declino, perfino nel campo degli antibiotici, vitali nella lotta contro batteri ubiquitari. Il problema con questi farmaci, a detta dei più, è che sono efficaci nel curare i pazienti. Quando gli chiedo se ci sia una base di verità nelle dichiarazioni delle case farmaceutiche circa il costo dello sviluppo di un nuovo farmaco, la sua risposta è chiara e in qualche modo sorprendente. "Cosa potrà costare lo sviluppo di una cura efficace per, diciamo, l'Alzheimer? Bè, ad essere sinceri dovremmo dire che il costo è infinito.
Perchè? Semplicemente perchè non capiamo ancora la malattia abbastanza, per lo meno non in una maniera tale da permettere agli scienziati di sviluppare una tale cura. Se lo si vede da questo punto di vista, non ha proprio senso parlare di costo unitario per la produzione di un farmaco". Goozner fa una pausa e io rifletto sul significato della sua risposta, poi procede "Ma non è tutto. Ammettiamo pure che la cifra sia accurata. Il problema è che la parte di finanziamenti che provengono dal settore privato è in realtà minima rispetto ai soldi spesi nella ricerca finanziata da fondi pubblici.

Prendiamo il caso ben noto dell'AIDS: tutto il lavoro fatto per capire l'agente patogeno dietro la malattia è stato compiuto da scienziati finanziati dal governo. Tutti i farmaci disponibili nei primi anni dell'epidemia, anche quelli formalmente di proprietà dell'industria, sono statti accompagnati passo passo attraverso numerosi trials clinici sponsorizzati con fondi pubblici. Come dimostro nel mio libro, dal 1985, anno in cui il governo americano prese la decisione di impegnarsi seriamente a risolvere il problema, al 1996, anno della messa in commercio del cocktail di farmaci che ha drammaticamente abbassato la percentuale di morti per AIDS, sono stati spesi 10 miliardi di dollari di fondi pubblici. Nello stesso periodo, il totale speso dall'industria non si avvicina ad un terzo di questa cifra.

Ciò nonostante, attualmente la stessa industria beneficia di un mercato pari a 7 miliardi di dollari all'anno, di gran lunga superiore ad ogni effettivo investimento". Mi sembra chiaro da che parte dell'argomento Goozner si trovi, ma mi chiedo allora se con il suo ragionamento non fornisca munizioni a chi sostenga che le case farmaceutiche dovrebbero essere in qualche modo costrette a reinvestire parte dei loro profitti nella ricerca su malattie che non presentino speranza di ritorno economico, ma su questo l'autore è scettico, "Sono americano, sono a favore dell'iniziativa privata e per un giusto ritorno economico, ma il problema qui è capire se le priorità sono quelle giuste".

Tutti noi che viviamo nel mondo sviluppato non possiamo negare che i nostri standard di vita e salute siano migliorati enormemente in questi decenni e questo in gran parte grazie anche agli sforzi compiuti dal settore privato. Ma da ormai qualche tempo siamo giunti ad un punto in cui è lecito chiedersi se la rincorsa al profitto non abbia distorto il quadro. Faccio un esempio, i COX-2 inibitori, sono una classe di antidolorifici dall'efficacia simile a quella di un normale ibuprofene. La promessa delle case farmaceutiche al loro lancio era che, a differenza di altri anntidolorifici classici, avrebbero eliminato gli effetti collaterali come ulcere e emorragie interne associati al loro utilizzo.

Tuttavia, nè la Merck nè la Pfizer, le compagnie che per prime hanno introdotto questi farmaci sul mercato, hanno mai portato prove a sostegno delle loro affermazioni. A questo si aggiunga che se si vanno avedere i dati statistici sulle cause di morte qui negli Stati Uniti, si scopre che nel 2001 (ultimo anno per cui dati completi sono disponibili, ndr) solo 5000 persone sono morte di ulcere gastriche, molte delle quali certo non causate dall'uso di antidolorifici classici. Il risultato netto è che milioni di pensionati bombardati dalla pubblicità messa in campo dalle case produttrici, oggi pagano tre dollari a pillola un farmaco con la stessa efficacia di quello che fino a poco tempo fa pagavano 10 centesimi e senza alcun beneficio reale in termini di sicurezza.

Chiaramente questo è un soggetto che sta molto a cuore a Goozner che nel corso della spiegazione si accalora e continua, "Così quello che fino a pochi anni fa costava poche centinaia di milioni di dollari ai pensionati e al servizio sanitario nazionale è stato trasformato in un mercato con un giro di affari annuo di 6 miliardi di dollari. Non stupisce che almeno sette nuovi farmaci della stessa classe siano in attesa di essere approvati".

Con la situazione descritta da Goozner nel nostro colloqui, non sembrerebbe esserci spazi per facili ottimismi soprattutto nel caso di malattie che colpiscono esseri umani che non possono permettersi di pagare le cifre descritte. Anche quando gli chiedo se non ci sia speranza che il circolo vizioso di industrie private impegnate in una spirale al ribasso di quelli che sembrano ritorni sempre più limitati, frutto di una cultura che copia i farmaci della concorrenza senza reale innovazione, descritta dall'autore come una cultura del "me-too", resto a bocca asciutta.

Le case farmaceutiche negli Stati Uniti, secondo Goozner, lavorano in una situazione di effettivo cartello e monopolio del mercato e per quanto riguarda le Università non ci si può aspettare più di tanto a suo parere. In fin dei conti, ricercatori universitari sono incoraggiati dal mercato e dalle stesse istituzioni per cui lavorano a lanciare le proprie compagnie private e sono così co–optati da un sistema che imprigiona la ricerca a favore del controllo economico del mercato.

Avendo apparentemente assodato come non ci sia un reale motivo di sopravvivenza economica dietro la mancanza di ricerca nel campo delle malattie dimenticate, perlomeno non nei termini descritti dai rappresentati dell'industria farmaceutica a loro difesa, nella mia prossima tappa cercherò di capire quali siano i costi reali necessari per finanziare ricerca in una campo così importante e quale sia la maniera migliore di procedere.

Dopo la mia quantomeno deprimente conversazione con Merrill Goozner, ho pensato che fosse necessario avere un'idea più chiara di cosa sia possibile fare, malgrado tutto, nell'ambito della ricerca e dello sviluppo di cure per malattie che colpiscono e uccidono milioni di persone ogni anno, semplicemente perchè non hanno i soldi per permettersi di sopravvivere.

La mia tappa successiva è Glasgow, dove parlo con Michael Barrett, ricercatore presso la Divisione di Malattie Infettive del Dipartimento di Biologia dell'Università.

Malattie dimenticate (parte II)

Milioni di persone muoiono ogni anno attorno a noi. Le cause sono tra le più varie, dagli incidenti stradali al cancro, vecchiaia o infarto. La morte fa parte della vita ci insegnano i filosofi e tutti noi sembriamo accettarlo, anche se con evidente scarso entusiasmo. Poi ci sono gli altri, tutti quei milioni che muoiono perchè non hanno soldi sufficienti per comprarsi il diritto di vivere, per loro la morte fa parte della vita un po' più che per noi.

Tra questi ultimi, un gruppo che rappresenta in maniera efficace e quasi simbolica questa situazione È quello composto da coloro che soffrono di malattie cosidette dimenticate. Secondo Medici Senza Frontiere, la prima Organizzazione Non Governativa (ONG) ad occuparsi seriamente del problema, in questa categoria cadono tutte quelle malattie diffuse quasi esclusivamente in paesi in via di sviluppo dove mancano le risorse per potersi permettere farmaci o cure costose.

Nella prima parte di questa inchiesta, abbiamo visto come le case farmaceutiche non dedichino fondi sufficienti alla ricerca e produzione di farmaci per queste malattie. Una conversazione con Merrill Goozner, Direttore dell'Integrity in Science Project al Center for Science in the Public Interest di Washington ed autore di The $800 Million Pill: the truth behind the cost of new drugs, ha chiarito gli enormi problemi che precludono l'accesso ad una facile soluzione del problema. Secondo Goozner, da anni ormai le case farmaceutiche rappresentano la lobby forse più potente in seno al governo americano.

La continua rincorsa a profitti sempre più elevati porta a due principali conseguenze. Da un lato restringe il campo della ricerca di nuovi farmaci a quello delle malattie tipiche delle società ricche, dall'altro in un meccanismo che si autoalimenta, le multinazionali farmaceutiche vengono ad avere un enorme potere finanziario che permette loro di esercitare pressioni sugli enti governativi e cosi' di bloccare ogni politica volta a limitare le spese sanitarie o ad indirizzarle verso priorità differenti.

Se Goozner non sembra lasciare molto spazio all'ottimismo, è per altro vero che sia lui che tutti coloro da me contattati nel corso di quest'inchiesta concordano almeno su due punti che devono alimentare la speranza.

Il primo è il patrimonio di conoscenza ed entusiasmo che si concentra soprattutto nelle Università, a questo si aggiunge il lavoro importante svolto da gruppi non governativi finanziati da iniziative filantropiche più o meno private. La sinergia tra queste due isole di speranza in un mare per altri versi tempestoso, sembra quindi essere la strada giusta da percorrere, se non l'unica al momento praticabile, per alleviare le sofferenze di un numero enorme di uomini, donne e bambini costretti a lasciarsi morire quotidianamente.

Così, in questa seconda tappa di questo mio viaggio nel mondo delle malattie dimenticate, mi trovo all'Universita' di Glasgow. Di fronte a me, nel suo studio nascosto nei meandri dei sotterranei del Dipartimento di Biologia, siede Michael Barrett, uno dei maggiori esperti di malattie tropicali e membro dei principali advisory boards dell'Unione Europea sull'argomento. Barrett è una persona gioviale e molto disponibile a parlare del suo lavoro con chiunque lo interpelli.

La passione della sua vita, a parte il cricket e i vini francesi, è sempre stata la ricerca nel campo delle malattie tropicali, il suo sogno quello di contribuire a migliorare le condizioni di vita e speranze di sopravvivenza di milioni di persone nei paesi più poveri. "Da più di dieci anni ormai – inizia Barrett – lavoro alla ricerca di una cura per la malattia del sonno, una malattia tropicale casuata da parassiti trasmessi dal morso della mosca tsetse. I parassiti, nel loro ciclo vitale, migrano dal sangue al cervello e una volta li, interrompono il ciclo sonno-veglia, portano il paziente alla pazzia e lo uccidono. Nel corso degli anni, gli scienziati hanno studiato a fondo questi parassiti.

Oggi sappiamo come ucciderli e siamo perfino in possesso delle sostanze chimiche che ci permettono di farlo. Purtroppo, tutte le volte che ci rivolgiamo ad una casa farmaceutica e chiediamo che questi composti chimici vengano trasformati in farmaci utilizzabili, otteniamo un netto rifiuto. Come è possibile ottenere un ritorno economico sull'investimento necessario dal mezzo milione di vittime che sono tra le persone più povere del Pianeta e vivono esclusivamente nell'Africa sub–Sahariana? Attenzione, non voglio essere frainteso, è sicuramente costoso produrre un farmaco.

C'è la ricerca e ci sono gli ostacoli normativi che bloccano l'accesso alle licenze necessarie per venderlo, barriere indispensabili per salvaguardare i pazienti contro potenziali effetti collaterali nocivi – nessuno ha dimenticato la catastrofe causata dalla Talidomide. In certi casi, intere fabbriche devono essere costruite dal nulla per produrre i nuovi composti. Ma dire che il costo È di 800 milioni di dollari? Non sono sicuro. Ma allora, chiedo, si può sapere quanto costa sviluppare un farmaco? Perchè nessuno sembra essere ingrado di rispondere ad una domanda in apparenza così semplice? Circa l'argomento dei costi reali, io posso solo fare solo degli esempi pratici presi dalla mia esperienza.

Questa mi dice che la Miletfosina (un farmaco contro la Leishmaniasi, ndr) è costato 30 milioni di dollari, DB289, un farmaco per il trattamento della malattia del sonno, se ce la farà a superare tutti gli ostacoli ne costerà circa 40. Queste cifre chiaramente valgono solo nel caso tali farmaci venissero approvati senza problemi, in caso contrario, ovviamente il costo per una cura efficace aumenterebbe. Comunque, anche tenendo conto di fallimenti inevitabili, si può parlare realisticamente di una cifra che si aggira attorno ai 200 milioni di dollari. Senza dubbio una cifra inferiore a quella citata in precedenza, il che fa dei farmaci contro le malattie tropicali dei prodotti relativamente poco costosi. Purtroppo però stiamo sempre parlando di un costo notevole se si considera il potenziale ritorno economico.

Mi trovo sinceramente perso in questa girandola di cifre. Il problema pare essere che nessuno sembra avere le idée chiare, o forse, come sottolineato da Goozner in precedenza, non ha proprio senso parlare di prezzo quando si tratta di ricerca e sviluppo in campo medico. Mi rendo conto come, per chi si avvicina a questo mondo da profano – continua Barrett – sia diffcile capire questa apparente mancanza di chiarezza.

Lasciando da parte altre considerazioni, da un punto di vista puramente scientifico la cosa è facilmente spiegata. Prendiamo il caso del cancro, una malattia tipica del mondo occidentale che sta sempre più assumendo i caratteri di un'epidemia e i cui numeri sono in continuo aumento. Ebbene, come penso tutti si siano resi conto, si sta rivelando estremamente difficile trovare nuovi farmaci per la sua cura e questo per il semplice motivo che le cellule tumorali sono quasi identiche a quelle sane; di conseguenza, trovare dei target da attaccare all'interno di queste cellule è un'impresa ardua. Lo stesso discorso si applica a numerose altre malattie, tutte quelle, in generale, in cui un particolare enzima o recettore smettono di funzionare correttamente. Al contrario, quando si passa a trattare di infezioni le cose si fanno molo più semplici.

I microbi sono molto diversi da un'essere umano a livello genetico, ne segue che sono pieni di potenziali molecole "target", bersagli che possono essere colpiti lasciando indenne l'organismo che li ospita. Il risultato ovvio è che, mentre i farmaci contro gli agenti infettivi possono produrre ritorni minori del Viagra, tanto per fare un esempio, questo fatto viene bilanciato da costi di sviluppo sostanzialemente più bassi". Finalmente un ragionamento che, anche senza rispondere alla domanda diretta, per lo meno non fa una grinza da un punto di vista logico comunque lo si guardi: è vero che ci sono ritorni economici bassi ma è anche vero che il loro sviluppo costa meno; o, ancora, costa poco sviluppare questi farmaci quindi è giusto aspettarsi un ritorno piu' basso! Purtroppo però il solo dato di fatto con cui ci troviamo a conforntarci È che, girata come si vuole, non sembra esserci spazio per le malattie dimenticate nei budget di ricerca delle multinazionali del farmaco.

A questo punto verrebbe spontaneo domandarsi se non ci fosse lo spazio per argomentare in favore di un contributo obbligatorio da parte dell'industria da reinvestire in una sorta di ricerca "a fondo perduto". D'altro canto uno potrebbe leggittimamente chiedersi perchÈ le case farmaceutiche debbano avere un obbligo in più rispetto ad altri di contribuire parte dei loro guadagni. Non è un argomento nè nuovo nè particolarmente originale, come mi conferma immediatamente il mio interlocutore "È un soggetto di cui ho già avuto modo di discutere in passato in diverse sedi, istituzionali e non.

Perchè ci si accanisce contro le case farmaceutiche, chiedendo, in pratica, la distribuzione gratuita di farmaci, mentre ad esempio non si applica lo stesso ragionamento alla Parmalat o altre industrie alimentari che potrebbero mettere a disposizione il cibo gratuitamente per le popolazioni che muoiono di fame? Non attacchiamo Quick-Fit (una catena di meccanici e garagisti, ndr) perchè non manda i suoi esperti a riparare le automobili in Africa, anche se le vittime da incidenti stradali nel continente sono numerose... Quindi indubbiamente uno potrebbe chiedersi, perchè no?

A questo proposito però sospetto che la soluzione più semplice e a portata di mano sia un'altra, almeno per il momento. In questi ultimi anni la speranza per una soluzione al problema è venuta in forma di consorzi no-profit creati con l'obiettivo di trovare e produrre farmaci per combattere la malaria, la tubercolosi e l'AIDS. Bill Gates, attraverso la fondazione creata assieme a sua moglie Melinda, è diventato il più grosso benefattore a livello mondiale nel campo delle malattie dimenticate. Un'altro esempio importante è quello fornito dal DNDI.

L'anno scorso un gruppo di pragmatisti membri di Medici Senza Frontiere ha lanciato la Drugs for Neglected Diseases Inititative (Iniziativa per i Farmaci contro le Malattie Dimenticate, DNDI). Il loro scopo è quello di portare sul mercato nuovi farmaci che curino efficacemente e a basso costo queste malattie, inclusa quella del sonno, per cui la speranza di un profitto sia inesistente. Guidata da Bernard Pencoul, una sorta di Jose Bove che lotta per le piccole case farmaceutiche contro i giganti multinazionali, DNDI ha da poco dato l'incarico a Simon Croft di dirigere la ricerca in questo settore. Croft è un fermo sostenitore del principio che, concentrandosi sui problemi medici risolvibili, utilizzando approcci innovativi e senza preoccuparsi del marketing, il settore no-profit ha la potenzialità per sviluppare numerosi nuovi farmaci e ad un costo molto inferiore ai leggendari 800 milioni di dollari.

La sfida per il momento è quella di raccogliere fondi sufficienti per iniziare il percorso e nel caso riuscissero, come mi auguro, saranno finalmente in grado di provare una volta per tutte che il costo di sviluppare nuove cure non deve essere necessariamente esorbitante". È su questa nota incoraggiante che il mio colloquio con Michael Barrett si conclude. Ci salutiamo calorosamente e mentre lui torna a tuffarsi nel suo mondo fatto di tanto entusiasmo e pochi fondi, io mi incammino lungo il corridoio che porta all'uscita del Dipartimento di Biologia con la prossima tappa di questo viaggio chiara in testa: Ginevra, la sede della DNDI e di Simon Croft. Alla prossima, scusate ma sono di fretta, ho un'aereo da prendere.

Malattie dimenticate (parte III)

Ginevra, una delle tante capitali della Svizzera federale e uno dei centri della diplomazia mondiale. Un numero di organizzazioni sovranazionali ha sede qui, attratte forse dalla quiete e dall'ordine offerte dalla proverbiale organizzazione elvetica o forse dalla discrezione dei cittadini della Confederazione e dallo status neutrale di cui il Paese gode.

Tra le più famose organizzazioni con sede qui l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), l'organismo delle Nazioni Unite responsabile di monitorare la salute dell'umanità e far fronte alle più gravi emergenze che essa si trova a fare fronte di volta in volta. Non è a caso quindi che qui abbia sede anche la DNDI (Drugs for Neglected Disease Initiative, Iniziativa sui Farmaci per le Malattie Dimenticate). Il prodotto di un accordo sottoscritto a Parigi nel 1999 tra OMS e Medici Senza Frontiere (MSF), il DNDI si propone come scopo quello di promuovere la ricerca nel campo delle malattie dimenticate. Uno degli acquisti più recenti e di valore del DNDI è Simon Croft, che nel Luglio del 2004 ha chiesto un permesso di tre anni alla London School of Hygene and Tropical Medicine e si è trasferito con proverbiali armi e bagagli, moglie e figli inclusi, a Ginevra per partecipare come responsabile scientifico all'iniziativa.

Lo incontro al ritorno da uno degli innumerevoli viaggi a cui si sottopone da quando occupa questa nuova posizione e che hanno lo scopo di pubblicizzare l'attivtà del DNDI. Èancora un po' stordito dalla differenza di fuso orario tra il vecchio continente e gli Stati Uniti, ma è impaziente di parlare di questa sua nuova avventura. Le cifre che mi snocciola e l'urgenza che si sente nelle sue parole spiegano il perchè.

Solo l'1% dei 1393 farmaci registrati nel periodo tra il 1975 e il 1999 è destinato al trattamento delle malattie tropicali e della tubercolosi, benchè tali malattie rappresentino più del 10% della mortalità a livello mondiale. In totale, non più del 10% delle spese nella ricerca medica sono dedicate a malattie che rappresentano più del 90% della mortalità globale e le malattie dimenticate rappresentano una fetta ancora più piccola di questa torta. Dei 60-70 milirdi di dollari che gli Stati Uniti hanno dedicato alla ricerca medica, meno dello 0.001% è stato impiegato nello sviluppo di trattamenti per questa categoria di malattie e le più dimenticate tra di esse, se si può fare una categoria di questo tipo (la malattia del sonno, la leishmaniasi e la malattia Chagas), si può dire che siano state completamente ignorate dall'industria farmaceutica, che rimane a tutt'oggi la principale fonte di nuovi farmaci per non dire la sola.

Con un esordio simile sarebbe facile aspettarsi che questo "uomo dello Yorkshire dalle maniere spiccie", come è stato descritto dal suo amico e collega Mike Barrett, sottoscriva le tesi dei critici più severi dell'industria farmaceutica come Goozner. Tuttavia, molti aspetti della sua persona sono sorprendenti, a partire dal suo atteggiamento che poco ha di spiccio, ma che anzi dimostra la sua voglia di parlare del suo lavoro a chiunque abbia voglia di ascoltare e sia disponibile a dare il suo contributo all'impresa. Conosco bene la posizione di persone come Goozner, ma devo dire che non la sottoscrivo.

Io stesso ho lavorato in passato in compagnie come la Glaxo e nella mia esperienza accademica ho collaborato con numerose altre, sia grandi che piccole. In tutti questi anni quello che ho riscontrato è la massima disponibilità da parte dei singoli ricercatori a collaborare e fornire supporto ad idee e progetti anche nell'ambito delle malattie dimenticate.

E quindi, chiedo, da dove nasce poi la mandanza effettiva di farmaci per combattere queste malattie?. "Il problema vero – continua Croft – non è la disponibilità e sensibilità al problema dei singoli individui e ricercatori. Il problema è la mancanza di un mercato che assicuri un ritorno economico agli investimenti che le compagnie dovrebbero sobbarcarsi per lanciare un programma di ricerca nel settore. È qui, a mio parere, che gli sforzi si devono concentrare. Io capisco le posizioni critiche nei confornti dell'industria, ma ritengo anche che sia un esercizio sterile fermarsi alla critica e non passare alla fase successiva: trovare soluzioni praticabili. Questo è l'obiettivo del DNDI ed è per questo che ho deciso di aderire all'iniziativa."

A questo punto mi sembra d'obbligo chiedere al mio interlocutore un chiarimento su quali siano gli scopi del DNDI e come pensi di affrontare questo problema. Il DNDI si sforza di rispondere ai bisogni di ricerca e sviluppo di nuovi farmaci efficaci, finanziariamente accessibili e adatti ai bisogni dei pazienti che soffrono di queste malattie. Il razionale è semplice, si tratta di mettere assieme conoscenze che esistono, risorse scientifiche ed economiche di punta per sviluppare farmaci necessari a trattare le malattie dimenticate, assicurandosi allo stesso tempo che tali farmaci siano appropriati ai bisogni dei pazienti più poveri del Pianeta. Insomma, a fianco di una seria opera di ricerca e sviluppo bisogna porsi il problema della realtà con cui ci scontriamo.

È inutile che si lancino raccolte di fondi e progetti di ricerca per farmaci avanzati che poi risultino o troppo costosi per i sistemi sanitari dei paesi in via di sviluppo o richiedano un modo di impiego irrealistico. Faccio un esempio, uno dei farmaci più promettenti per la cura della malattia del sonno, l'eflornitina, oltre ad essere estremamente costosa, deve essere somministrata in ambiente ospedaliero secondo una rigida tabella temporale. Anche dimenticando il problema economico, di che utilità può essere un tale farmaco a popolazioni che vivono nell'Africa sub–Sahariana, dove il più vicino ospedale si trova a centinaia di chilometri di marcia?

Ci fermiamo per un istante, mentre io rifletto sul significato delle parole di Croft. Il nocciolo della questione sembra essere che, come in molte altre situazioni simili, non basta trovare fondi per tamponare un'emergenza momentanea, ma bisogna porsi il problema di come queste risorse possano essere usate nella maniera migliore e con intelligenza. Come a affrontato il problema il DNDI? Al momento è inutile nascondersi che siamo ancora nelle fasi iniziali di questo lavoro, ma le linee guida sono state tracciate e rappresentano la novità e la speranza maggiore di riuscita di questa iniziativa. L'approccio è e deve essere duplice.

Da un lato c'è il bisogno di finanziamenti importanti sia immediati che nel lungo periodo. In questo campo i segnali più incoraggianti vengono da progetti simili nei settori della lotta all'AIDS e della malaria, in cui la collaborazione tra settori pubblici e privati a permesso di fare passi importanti. In questo ambito, inoltre, le iniziative filantropiche hanno un'importanza straordinaria. Basti pensare alla risonanza globale di atti di generosità individuale come quelli compiuti recentemente da Bill Gates e sua moglie attraverso la fondazione che hanno messo in piedi in questi anni.

A questo punto fermo il mio interlocutore e gli sottopongo come domanda quello che è stato uno dei miei tarli principali fin da quando ho cominciato ad occuparmi di quest'inchiesta. "Chiedo scusa, ma tutte le persone di cui parlo sottolineano la mancanza di fondi, che d'altra parte e sotto gli occhi di tutti. Allo stesso tempo è ben noto che le case farmaceutiche concentrino i loro sforzi verso cure per malattie delle società ricche da cui ricavano profitti enormi. Perché a nessuno viene in mente che una soluzione immediata al problema sarebbe quella di costringere l'industria del farmaco a reinvestire parte di questi profitti in ricerca a sfondo filantropico"?

Croft sorride, ma non ha bisogno di molto tempo per rispondere a questa domanda. È un argomento che ha chiaramente il suo fascino ed è una domanda che mi è già stata fatta, ma io sono convinto che questa sarebbe una falsa soluzione al problema. Ho già avuto modo di dire come a livello individuale non ho mai trovato nessun rappresentante dell'industria privata contrario per principio ad investire fondi nella ricerca sulle malattie dimenticate. Non bisogna dimenticare che la stragrande maggioranza delle persone che lavorano nel settore lo fanno a partire da un qualche tipo di spinta ideale.

Questo è un dato di fatto. sulla totalità dei casi sono ben poche le persone che decidono di studiare medicina, farmacia o simili spinti dal guadagno. No, il problema non è questo. Il problema è creare l'incentivo giusto perché queste persone, che se potessero scegliere preferirebbero comunque lavorare per trovare una cura alla malaria, possano farlo sostenute da ragioni economiche e non solo ideali. Il problema insomma, non è convincere gli scienziati, ma i contabili che lavorano nel settore privato. In questo senso, costringere in qualsiasi modo l'industria farmaceutica a investire fondi nel settore sarebbe sbagliato e controproducente, perché insostenibile nel lungo periodo. Bisogna lavorare per risvegliare l'interesse delle case farmaceutiche private, perché è inutile nascondersi il fatto che il maggior potenziale di ricerca e la speranza di ottenere cure efficaci viene da lì.

Un'opera di public relation e sensibilizzazione dell'opinione pubblica può creare le condizioni adatta perchè l'industria privata venga convinta spontaneamente e non costretta ad investire in maniera maggiore nel settore". Ma non può essere solo questo, altrimenti tutto questo sforzo non si differenzierebbe di molto da altri analoghi tentati in passato, fondati sul buon cuore individuale e più o meno falliti miseramente. Infatti questa e solo una delle faccie della medaglia.

L'altro aspetto irrinunciabile è quello che citavo prima: la realizzazione di progetti mirati alle realtà locali e che abbiano come scopo sia ad alleviare le sofferenze dei pazienti nel breve e medio termine, ma anche di porre le basi per uno sviluppo sostenibile che stimoli la creazione di un mercato che giustifichi nel lungo periodo gli investimenti privati una volta che i riflettori si dovessero essere spenti.

È difficile non farsi prendere dall'evidente entusiasmo che anima Croft e che rende l'intervista quasi un monologo da parte del ricercatore Britannico. È per questo tra l'altro che tra i membri fondatori del DNDI, assieme a MSF, l'OMS e l'Institut Pasteur si contano la Fondazione Oswaldo Cruz Brasiliana, l'Indian Council of Medical Research, il Ministero della Sanità della Malesia e il Kenya Medical Research Institute. Da un punto di vista pratico, DNDI si prefigge inizialmente come scopo quello di lavorare partendo dai farmaci attualmente disponibili e dai composti più promettenti in fase avanzata di sviluppo.

L'idea è quella di verificare se sia possibile utilizzare questi farmaci in maniera diversa sul campo, avendo bene in mente che se anche ciò non rappresenta una soluzione ideale, sarebbe pur sempre un passo avanti nello sforzo concreto di alleviare le sofferenze di milioni di persone. Al tempo stesso, ci prefiggiamo di utilizzare le capacità esistenti in materia di ricerca e sviluppo presenti nei paesi nei quali queste malattie sono endemiche. Stimolando il transfer tecnologico dai paesi sviluppati a quelli in via di sviluppo, finanziando gli studi dei giovani Indiani, latino-americani o africani e fornendo supporto ad un'industria farmaceutica locale ancora a livello embrionale, così che questi ricercatori del futuro non siano costretti a lasciare i loro Paesi per lavorare e la ricerca venga effettuata sul posto.

Si tratta insomma di usare le risorse e le conoscenze che pur si trovano sul campo, come catalizzatori di uno sviluppo che non sia solo limitato al settore medico, ma che rappresenti ad uno sviluppo economico più generale. Questo a mio parere è l'approccio più adeguato". Il tempo a mia disposizione sta volgendo al termine, pur con tutto l'entusiasmo che Croft mette nel suo lavoro, il jet-lag sta prendendo il sopravvento ed è evidente che il mio interlocutore abbia voglia di tornare a casa a rivedere la famiglia che non ha ancora incontrato dopo il suo ritorno dagli Stati Uniti.

Anche l'attaccamento ad una causa nobile ha i suoi limiti. Mi alzo per salutarlo e ringraziarlo di cuore per la sua disponibilità.

È impossibile lasciare una conversazione come questa senza la sensazione dell'enormità del compito che persone dedicate come Croft si preparano ad affrontare. È anche impossibile non lasciarsi coinvolgere dal senso nuovo di speranza che viene da iniziative come quelle del DNDI, in cui la potenzialità maggiore di successo viene dalla realizzazione che è finito il tempo in cui l'Occidente poteva lavarsi la coscienza e sopire i suoi senzi di colpa semplicemente tramite la pratica spesso ipocrita e sicuramente poco efficace degli aiuti a fondo perduto.

Sta tutta qui la differenza che rappresenta la speranza di successo di iniziative come quella di MSF e di altre simili in settori diversi: nella realizzazione che l'unica soluzione a problemi così grandi sta nel lavorare assieme all'innumerevole moltitudine dell'umanità dimenticata, ai governi dei Paesi in via di sviluppo e a chiunque sia disposto a dare una mano. Perchè non è più possibile accettare che così tanti di noi siano lasciati indietro, a morire dimenticati ai bordi della strada.

È con questo senso di speranza ed attesa che lascio quest'incontro, con la promessa a Croft di incontrarci ancora e con l'augurio che questo non sia che un inizio.

Gianluigi Corbani
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Fonte: Malattie dimenticate (le cure possibili, le colpe delle case farmaceutiche) – di Gianluigi Corbani
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